PCSK9和人类胚胎正常发育的高效基础编辑

本期编译精选。

摘要

基于Cas9的工具使可编程的DNA损伤能够用于研究修复结果，基因功能和基因组校正。在人类胚胎中，Cas9引起的DNA双弦断裂会具有基因毒性，导致多发性中微管并被大量删除1,2. 在这里，我们评估DNA修复结果 在昵称 和不匹配 由基础编辑 引入PCSK9 和 HBG Loci 在人类胚胎。将ABE8e-V106W作为一种蛋白质在受精时在所有PCSK9 Alles中实现编辑，支持发展到活性最强阶段并衍生出同源被编辑干细胞线。没有检测到插入或删除，尽管极少发生目标染色体断裂和染色体异常。尽管如此，在旁观者和非目标地点的编辑是被镶嵌的，由于导盲活性导致编辑被引入为mRNA而导致胚胎频繁被扣。因此，与Cas9引起的DNA断裂不同，由基编辑引起的损伤得到高效修复。然而，对基因组和发育可能会产生不良后果，目前无法在生殖中临床使用。

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内森·特雷夫

目前地址：美国纽约州纽约Nucleus Genomics公司

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（编译自 Nature；原文